在這項新的研究中,這些研究人員構(gòu)建出對帕金森病有抵抗力的人胚胎干細胞(hESC)。具體而言,他們利用一種稱為CRISPR/Cas9n的技術(shù)切除hESC中的DNA片段。在這樣做的過程中,他們剔除了與有毒性的團塊(稱為路易小體)形成相關(guān)的基因SNCA,其中這種毒性團塊形成是帕金森患者中的腦細胞的一種典型特征。
在實驗室測試中,這些干細胞在培養(yǎng)皿中可被轉(zhuǎn)化為產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元。它們隨后在接受一種化學試劑處理后就可導致路易小體形成。這些研究人員發(fā)現(xiàn)相比于未經(jīng)過基因編輯的神經(jīng)元,經(jīng)過基因編輯的神經(jīng)元并沒有形成有毒性團塊。
這些研究人員表示,這一進展可能對患有帕金森病的年輕患者和患有侵襲性帕金森病的患者是有益的,但是它還需在人體試驗中進行測試。
論文通訊作者、愛丁堡大學醫(yī)學研究委員會再生醫(yī)學中心的Tilo Kunath博士說,“我們知道帕金森病在神經(jīng)元之間進行擴散并侵入健康細胞。這實際上可能為細胞替代療法的潛力設(shè)置一個使用期限。我們的激動人心的發(fā)現(xiàn)有潛力地改善這些新出現(xiàn)的療法。”
帕金森病基金會(Cure Parkinson's Trust)研究副主任Simon Stott博士說,“細胞替代療法是一種治療帕金森病患者的實驗性再生醫(yī)學方法。這項新研究在開發(fā)這種療法上提供了新的進展。很高興的是,帕金森病基金會資助了這項鼓舞人心的創(chuàng)新研究